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浸大研發治療「玻璃骨」適配子 香港首種藥物獲美國FDA「孤兒藥」認定

2019年10月24日

由浸大羅守輝骨與關節疾病轉化醫學研究所副所長張戈教授和浸大整合生物信息醫學與轉化科學研究所所長呂愛平講座教授領導的中醫藥學院研究團隊利用人工智能技術，成功研發一種嶄新的適配子（即單鏈脫氧核糖核酸（single-stranded piece of DNA）），以治療俗稱「玻璃骨」的成骨不全症。這是香港首次有藥物獲得美國食品藥物管理局（FDA）的「孤兒藥」認定（orphan drug designation）。

取得「孤兒藥」認定將為後續的藥物研發帶來不少好處，包括進行認可臨床實驗時可獲稅務優惠。團隊預計最快可以在三年後進行臨床測試。

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