浸大通讯

香港首款植物药获美国孤儿药认定

2024年1月31日

浸大中药创新研发中心从中药「皱皮木瓜」提取有效组分，研发一种新药，用以治疗罕见的「肌原纤维肌病」。该药获美国食品药物管理局「孤儿药」资格认定，成为香港首款获得该资格的植物药。

肌原纤维肌病是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要由基因突变导致，包括BAG3基因突变，病征与肌肉萎缩症类似。该病目前没有有效治疗方法，而研究人员仍在探索治疗方案，并评估其安全性和有效性。

针对由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病，中药创新研发中心基于临床治疗案例，将传统中医理论与现代科学技术结合，并采用中药材「皱皮木瓜」的多种有效成份，研发名为「CDD-2107」的新药。

皱皮木瓜为蔷薇科植物「贴梗海棠」的干燥成熟果实，常用于治疗关节肌肉疾病，如湿热痹证和腰膝关节酸重疼痛等。

研究团队以传统中医药理论，从临床疗效出发，运用现代中药的提取纯化技术进行研究。他们从病人的中药处方中，确定最重要的有效组分，并发现CDD-2107的潜在作用机制。研究结果显示，CDD-2107能显著改善肌原纤维肌病患者的临床症状，包括增强肌肉力量，以及提高活动能力和独立能力，为患者带来新的希望。

协理副校长（中医药发展）、中药创新研发中心总裁卞兆祥教授表示：「CDD-2107是中医理论与现代科技互相结合的结晶。它获得美国食品药物管理局孤儿药资格认定，是令人鼓舞的里程碑，反映团队的付出和科学创新得到认可。」

取得「孤儿药」资格认定可望加快新药的审批工作，包括缩短评审程序、豁免新药上市评审费用，并获得上市后七年独家市场占有权等。

卞教授表示：「我们计划在两年内向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请，这将是CDD-2107成为国际公认、安全有效，用以治疗由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病的药物的重要一步。我们的最终目标，是CDD-2107获得美国食品药物管理局批准上市，令更多患者的病情得到改善。」