浸大通訊

香港首款植物藥獲美國孤兒藥認定

2024年1月31日

浸大中藥創新研發中心從中藥「皺皮木瓜」提取有效組分，研發一種新藥，用以治療罕見的「肌原纖維肌病」。該藥獲美國食品藥物管理局「孤兒藥」資格認定，成為香港首款獲得該資格的植物藥。

肌原纖維肌病是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，主要由基因突變導致，包括BAG3基因突變，病徵與肌肉萎縮症類似。該病目前沒有有效治療方法，而研究人員仍在探索治療方案，並評估其安全性和有效性。

針對由BAG3基因突變導致的肌原纖維肌病，中藥創新研發中心基於臨床治療案例，將傳統中醫理論與現代科學技術結合，並採用中藥材「皺皮木瓜」的多種有效成份，研發名為「CDD-2107」的新藥。

皺皮木瓜為薔薇科植物「貼梗海棠」的乾燥成熟果實，常用於治療關節肌肉疾病，如濕熱痹證和腰膝關節酸重疼痛等。

研究團隊以傳統中醫藥理論，從臨床療效出發，運用現代中藥的提取純化技術進行研究。他們從病人的中藥處方中，確定最重要的有效組分，並發現CDD-2107的潛在作用機制。研究結果顯示，CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床症狀，包括增強肌肉力量，以及提高活動能力和獨立能力，為患者帶來新的希望。

協理副校長（中醫藥發展）、中藥創新研發中心總裁卞兆祥教授表示：「CDD-2107是中醫理論與現代科技互相結合的結晶。它獲得美國食品藥物管理局孤兒藥資格認定，是令人鼓舞的里程碑，反映團隊的付出和科學創新得到認可。」

取得「孤兒藥」資格認定可望加快新藥的審批工作，包括縮短評審程序、豁免新藥上市評審費用，並獲得上市後七年獨家市場佔有權等。

卞教授表示：「我們計劃在兩年內向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請，這將是CDD-2107成為國際公認、安全有效，用以治療由BAG3基因突變導致的肌原纖維肌病的藥物的重要一步。我們的最終目標，是CDD-2107獲得美國食品藥物管理局批准上市，令更多患者的病情得到改善。」